Pacienti s primární biliární cholangitidou (PBC), kteří nedostatečně reagují na standardní léčbu kyselinou ursodeoxycholovou (UDCA) nebo ji netolerují, mají v České republice nově k dispozici další terapeutickou možnost. Od března 2026 je z veřejného zdravotního pojištění hrazen přípravek Iqirvo (elafibranor), první duální agonista receptorů PPAR α a δ schválený pro léčbu tohoto chronického autoimunitního onemocnění jater.
PBC často probíhá skrytě, přesto může vést až k transplantaci jater
Primární biliární cholangitida je chronické autoimunitní onemocnění charakterizované postupnou destrukcí drobných intrahepatálních žlučovodů. Důsledkem je cholestáza, rozvoj jaterní fibrózy a v pokročilých stadiích také cirhóza, která může vyústit v nutnost transplantace jater.
Onemocnění postihuje převážně ženy, které tvoří přibližně 90 procent pacientů. Celosvětová prevalence se pohybuje mezi 20 až 40 případy na 100 tisíc obyvatel.
Přestože bývá PBC spojována především se svěděním kůže (pruritem), klinický obraz je mnohem pestřejší. Více než 60 procent pacientů je v době stanovení diagnózy bez příznaků. Pokud se symptomy objeví, nejčastěji jde o únavu a pruritus, které mohou výrazně snižovat kvalitu života. PBC je navíc často spojena s dalšími autoimunitními onemocněními, například Sjögrenovým syndromem, tyreoiditidou nebo Raynaudovým syndromem.
Včasná diagnostika rozhoduje o prognóze
Podle odborníků zůstává jedním z problémů pozdní rozpoznání onemocnění. Důležitým laboratorním markerem je zvýšená hladina alkalické fosfatázy (ALP), která bývá v klinické praxi někdy podceňována nebo nesprávně interpretována.
„Zvýšená hladina ALP bývá stále podceňována nebo nesprávně interpretována. Přitom časné zahájení léčby může významně zpomalit progresi onemocnění a prodloužit život bez potřeby transplantace,“ upozorňuje MUDr. Libuše Husová, Ph.D., z Centra kardiovaskulární a transplantační chirurgie Brno.
Součástí diagnostiky by mělo být také posouzení stupně jaterní fibrózy, který má zásadní prognostický význam. V současnosti jsou preferovány neinvazivní metody, zejména transientní elastografie nebo magnetická rezonance. Jaterní biopsie se využívá především v diagnosticky nejasných případech.
Data ukazují, že hodnota jaterní tuhosti 10 kPa a více při elastografickém vyšetření je spojena přibližně se čtrnáctinásobně vyšším rizikem jaterní dekompenzace.
Až 40 procent pacientů nedosahuje na léčbě UDCA adekvátní odpovědi
Základem léčby PBC zůstává kyselina ursodeoxycholová. Odpověď na terapii by měla být podle doporučení odborných společností EASL a AASLD vyhodnocena zpravidla po 12 měsících léčby.
Přibližně 40 procent pacientů však nedosahuje dostatečné terapeutické odpovědi a další 3 až 5 procent léčbu netoleruje. Právě tito nemocní čelí vyššímu riziku progrese onemocnění, rozvoje cirhózy a dalších komplikací.
Klíčovými prognostickými ukazateli zůstávají hladiny alkalické fosfatázy a bilirubinu, které dlouhodobě korelují s rizikem zhoršování jaterního postižení.
Elafibranor rozšiřuje možnosti druhé linie léčby
Nově hrazený elafibranor představuje první duální agonistu receptorů PPAR α a δ schváleného pro léčbu PBC. Mechanismus účinku je založen na ovlivnění metabolismu žlučových kyselin a procesů souvisejících se zánětem a fibrogenezí.
Přípravek je určen pacientům s nedostatečnou odpovědí na léčbu UDCA nebo těm, kteří tuto léčbu netolerují. Podáván může být v kombinaci s UDCA nebo jako monoterapie.
Studie ELATIVE prokázala významné zlepšení laboratorních parametrů
Registrace elafibranoru vychází z výsledků mezinárodní randomizované dvojitě zaslepené studie fáze III ELATIVE, která hodnotila jeho účinnost a bezpečnost u pacientů s nedostatečnou odpovědí na UDCA nebo její intolerancí.
Primárního kombinovaného cílového ukazatele – tedy dosažení hladiny ALP pod 1,67 násobkem horní hranice normy, alespoň 15% poklesu ALP oproti vstupní hodnotě a současně normální hladiny celkového bilirubinu – dosáhlo po 52 týdnech léčby 51 procent pacientů léčených elafibranorem. Ve skupině placebo plus UDCA to byla pouze 4 procenta pacientů.
Studie zároveň ukázala rychlý pokles hladin ALP již během prvních týdnů léčby. Potvrzena byla také příznivá bezpečnost a dobrá tolerance terapie. Pozitivní efekt byl zaznamenán i v oblasti svědění kůže, které bylo hodnoceno prostřednictvím pacientských dotazníků včetně nástroje PBC-40.
První zkušenosti z české klinické praxe potvrzují výsledky studie
Podle českých hepatologů odpovídají první zkušenosti z reálné klinické praxe výsledkům registrační studie.
„Výsledky pozorované v reálné praxi odpovídají datům publikovaným ve studii ELATIVE. Naše dosavadní klinické zkušenosti potvrzují obdobný pokles jaterních testů i dobrou toleranci léčby,“ uvádí doc. MUDr. Soňa Fraňková, Ph.D., z Kliniky hepatogastroenterologie IKEM.
Odborníci upozorňují na potřebu individuálního přístupu k pacientům
S příchodem nových možností léčby se podle odborníků otevírá také diskuse o nastavení úhradových podmínek.
„Primární biliární cholangitida je celoživotní onemocnění, které vyžaduje dlouhodobou léčbu. Současná úhradová kritéria jsou poměrně přísná – pokud pacient po roce nedosáhne stanovených parametrů, léčba nemusí být dále hrazena. V klinické praxi však vidíme i skupinu takzvaných pomalých respondérů, kteří při delším podávání léčby mohou terapeutických cílů dosáhnout,“ říká doc. MUDr. Jan Šperl, CSc., z Kliniky hepatogastroenterologie IKEM.
Podle něj je důležité hledat cesty, jak těmto pacientům umožnit pokračování terapie a zabránit progresi onemocnění.
Klíčovou roli hraje dostupnost specializované péče
Vedle moderní farmakoterapie zdůrazňují odborníci také význam organizace péče o pacienty s PBC.
„Hlavním problémem není nízký počet specializovaných center, ale to, že pacienti zůstávají v péči regionálních ambulancí. Musíme vytvořit systémové stimuly, aby byli lékaři motivováni odesílat nemocné do center a pacienti neztráceli drahocenný čas,“ upozorňuje prof. MUDr. Petr Urbánek, CSc., přednosta Interní kliniky ÚVN Praha.
Podle odborníků prošel management PBC v posledních patnácti letech výrazným vývojem. Zatímco dříve byla nemoc často vnímána jako diagnóza nevyhnutelně směřující k transplantaci jater, současné možnosti léčby umožňují aktivně ovlivňovat její průběh a usilovat o zpomalení či zastavení progrese jaterního poškození. Významnou roli v tom hraje také širší dostupnost elastografie, která umožňuje dlouhodobé sledování vývoje fibrózy a přesnější odhad prognózy pacientů.
Zdroj: Focus-age.cz